Embora ainda experimental, a terapia genética corrige defeitos genéticos e potencialmente reduz a necessidade de medicamentos, radiação ou intervenção cirúrgica. Substituir genes ruins por bons pode eventualmente curar Parkinson, Alzheimer, câncer e muitas outras doenças .
Concebida em 1972, existem dois tipos de terapia gênica: terapia gênica de células somáticas e terapia de linha germinativa. A terapia genética somática repara ou substitui genes e não pode ser herdada. No entanto, a terapia de linha germinativa muda os genes nas células reprodutivas e pode ser transmitida às gerações futuras.
Em 2011, o New England Journal of Medicine relatou que os pesquisadores inseriram um gene em vários pacientes hemofílicos que aumentava sua capacidade de coagular o sangue. No Cedars-Sinai Heart Institute em Los Angeles, Califórnia, os genes injetados em uma pequena parte do coração de um porco regularam temporariamente seus batimentos cardíacos. Outros experimentos podem levar a marca-passos humanos.
No entanto, as pessoas têm preocupações éticas sobre este tratamento. Muitos estão preocupados com a ideia de cientistas brincando de Deus. Além disso, se apenas os ricos pudessem pagar pela terapia genética, isso aumentaria o fosso da desigualdade.
A regulamentação adequada também é um problema, pois tem havido mortes indocumentadas e efeitos colaterais adversos. O adolescente Jesse Gelsinger morreu em setembro de 1998, depois que a terapia genética para uma doença rara do fígado levou à falência de vários órgãos. A Food and Drug Administration sugere que Gelsinger não foi devidamente informado sobre os efeitos colaterais anteriores do paciente, bem como sobre as mortes em experimentos com animais.
Os riscos processuais são outra preocupação. O procedimento adequado requer enorme precisão e exatidão, bem como pesquisa completa, pois a morte pode ocorrer por um único erro.