Os pesquisadores estão procurando várias maneiras de usar a terapia genética, incluindo a substituição ou fixação de genes mutantes e tornando as células doentes alvos mais fáceis para o sistema imunológico, explica a Mayo Clinic. Substituir genes que não funcionam corretamente ou que não funcionam mais pode ajudar a tratar certas doenças. Genes mutantes podem ser desativados para não promover doenças, e genes saudáveis podem ser ativados para inibir doenças. A terapia genética pode ser usada para treinar o sistema imunológico a reconhecer melhor as células que são uma ameaça.
Como os novos genes são entregues por meio de um portador que geralmente é um vírus, o sistema imunológico pode atacá-los e causar inflamação ou falência de órgãos, observa a Mayo Clinic. É possível que os vírus infectem células adicionais e, se isso acontecer, células saudáveis podem ser danificadas, causando outras doenças, incluindo câncer. Embora sejam alterados antes da inserção, os vírus podem recuperar sua capacidade de causar doenças, uma vez introduzidos no corpo. Se novos genes forem inseridos no local errado, isso pode levar à formação de tumor.